코아스템켐온, 뉴로나타-알주 대상환자군 축소 변경허가 신청

[이데일리 임정요 기자] 코아스템켐온(166480)이 뉴로나타-알주의 품목허가사항 변경 허가를 29일 신청했다고 30일 공시했다.

뉴로나타-알주는 환자 본인의 골수에서 유래한 중간엽줄기세포를 활용해 만드는 루게릭병(ALS) 치료제로 2014년 7월 식약처로부터 의약품 품목허가를 받아 2015년 2월말부터 제품을 발매했다. 이번 변경 허가 신청은 루게릭환자 중에서도 질병 진행이 느린 군(slow progressor) 대상으로 대상을 축소시키는 내용이다.

코아스템켐온은 126명의 루게릭병 환자를 대상으로 뉴로나타-알주의 유효성 및 안전성을 평가하는 임상 3상을 진행한 결과 6개월 시점에서 시험군 1과 대조군 사이에서 0.339의 P값(p-value)을 내어 통계적으로 유의하지 않다고 판단했다.

이에 질병 진행이 느린 군 대상으로 4주 간격 2회 투여 후 3개월 간격으로 3회 추가 투여를 진행했고 12개월 시점에서 시험군 2와 대조군간 P값이 0.041을 보여 통계적 유의성을 확인했다. 이어 12개월 시점에서 시험군 1과 대조군 사이에서도 P값은 0.024로 통계적 유의성을 나타냈다.

P값(유의확률)이란 통계적 결과가 우연히 발생할 확률이다. 이 값이 작을수록 우연히 결과가 나왔을 가능성이 낮다는 뜻이다. 일반적으로 0.05 미만일 경우 유의성을 가진다.

코아스템켐온은 “전체 루게릭병 환자 중 약이 가장 큰 효과를 보일 대상군으로 세분화한 것으로 의미를 가진다”고 말했다.

기존 국내에서만 판매되던 뉴로나타-알주는 앞으로 미국에서도 허가 절차를 진행할 계획이다.