글루진테라퓨틱스 , 폐동맥고혈압 유전자치료제 위한 정밀유도 AAV 벡터개발 성공

[이데일리 신하연 기자] 글루진테라퓨틱스는 폐동맥 고혈압을 원천적으로 치료할 수 있는 유전자치료제 개발 가능성을 학계에 제시했다고 30일 밝혔다.

이번 연구결과는 네이처 바이오메디컬 엔지니어링 (Nature Biomedical Engineering, IF 29.6)에 지난 29일 게재됐다.

폐동맥 고혈압은 다양한 원인에 의해 폐동맥혈관이 좁아지며 심장기능 부전을 초래하는 등 절반 이상의 환자들이 5년 이내에 사망하는 심각한 질환이다.

혈관이 좁아지는 신호전달 메커니즘에 대한 연구는 학계를 중심으로 활발하게 진행됐음에도 불구하고 현재까지 치료제가 없는 실정이다. 이는 질병치료를 위한 인체내의 타겟 위치까지 신약후보물질을 전달할 수 없기 때문이며 ‘뉴 모달리티(new modality)’ 혁신 신약을 통해서 전달하는 방법을 모색하고 있는 단계다.

최근 의료계에서 주목을 받고 있는 치명적인 질환이지만 증상의 심각성에 비해 뚜렷한 치료제가 없고 증상완화제인 혈관확장제를 투여하는 경우에도 1년에 최소 수 억원 상당의 치료비가 드는 것으로 알려져 있다.

유전자치료제를 개발하는 글루진테라퓨틱스는 기존 AAV캡시드를 엔지니어링해서 확산 성능이 강화된 엔지니어드 AAV를 개발하고 정밀유도에 성공했다. 본 AAV 벡터에 신약유전자 FGF12를 탑재하여 폐동맥 평활근세포로의 전달에 성공하고 치료효과를 입증하며 제품화 단계에 돌입했다.

본 연구결과는 연세대학교 화공생명공학과 장재형 교수를 중심으로 글루진테라퓨틱스, 중앙대학교 약학대학, 서울대학교병원 순환기내과 협력팀이 증명해온 혁신적인 연구결과다. 회사는 독자적으로 영장류에서 타겟팅을 검증하며 치료제 완성도를 높이고 있으며 글로벌 제약사와의 논의를 가속화할 예정이다.